窪田製薬
ー
世界中
眼疾患 悩 皆
視力維持
回復 貢献
目的
ベー ョン
医薬品・医療機器 開発
び
実用化 繋
い
窪田製薬 ー
ン
2017
年
12
月期決算
説明会資料
本資料 関係情報 開示
目的
作成さ た
あ
有価証券 取得 た 売付け 勧誘 た
申込
構成
あ
せ
本資料
正確性 期
く慎重 作成さ
い
完全性 保
証
あ
せ
た本資料 作成 あた
当社 入手可能 第三者情報 依拠
第三者情報 実際 正確性
び完全性
い
当社 表明・保証
あ
せ
当社
本資料 記述 依拠 たこ
生
損害
い 一切 責任 負い せ
た本資料 情報
事前
通知 く変更さ
可能性 あ
本資料
将来予想 関
見通 情報 含
こ
記述
現在 見込 予測
び
伴
う想定 一般的 経済状況
び業界 た 市場 状況 含
こ
限定さ
せ
基 い
実際 業績
大 く異
可能性 あ
今後 新た 情報 将来 事象 発生 た そ 他い
理由 あ
当社 本資料 将来 関
記述 更新 た 修正
義務 負う
あ
せ
窪田製薬
ー
ョン
世界中 眼疾患 悩 皆さ
視力維持 回復 貢献
こ
▪
最先端
ン
有効 治療法
い
眼疾患 医療革新
た
▪
社会 貢献
企業 あ 続け
▪
ー ョン 生 出 職場環境 構築
5
窪田製薬
ー
強
最先端
ン
基
眼科領域 特化 た企業
窪田製薬ホー ン ス株式会社 証券コー 4596
自社技術
•
自社開発品 加え 技術導入
ンス契約
ン 拡充
•
医薬品
医療
ス いた
眼
科領域
ータ
ュー ョン
確立 目指 研究開発
人材
•
業界経験豊富 経営陣
•
眼科領域
研究開発
い
卓越 た能力 持 社員 外部 人材
へ
ス
開発戦略
•
Quick Win
–
Fast Fail
：短期間 成否
検証 判断
高効率 開発戦略
•
非臨床試験
臨床試験へ 研究開発
進
POC
取得
ンス ー ョ
研究
注力
ー
ー ッ
•
欧米 中心
最先端技術 有
大学
や研究機関
積極的 技術導入
び共同研究 推進
•
国内外
大手製薬企業
ー
ー
失明 主要原因
21 %
8 %
26 %
20 %
9 %
45 %
網膜色素変性
10 %
網膜
脈絡膜萎縮
34 %
16 %
54 %
9 %
6 %
5 %
25 %
日本
米国
欧州
緑内
加齢黄斑変性
その他
糖尿病網膜症
12 %
その他
糖尿病網膜症
緑内
加齢黄斑変性
その他
網膜色素変性
緑内
加齢黄斑変性
7
世界市場規模
1,716 1,986 2,246 2,492
6,220 6,424
6,676 6,767
429
818
1,036 1,285
2,359 2,453 2,520 2,570 3,651 3,864 4,092 4,358
2017
2018
2019
2020
糖尿病網膜症 ッ 型加齢黄斑変性 ライ型加齢黄斑変性 他の網膜症 眼内レン -IOL
14,375
2020
年
175
億
規模 達
見込 –
兆円 市場
年平均成長率
6.7%
単位:百万米17,472
15,545
16,570
窪田製薬
ー
事業フ ー
探索研究
ン
ショ
研究
大規模臨床試験
/
/
少額投資 収益性 高い研究開発
優先的 選択
非臨床・探索的薬剤開発
け 自社開発 機会創出 目指
創薬
ッ
の探索
化合物
の同定
化合物の
最適化
非臨床薬剤
開発
探索的薬剤
開発
(POC)
検証的
薬剤開発
商業化
300
億
大学や
研究機関
50
億
650
億
大手製薬企業、
臨床試験
市
9
開発品
ン
窪田製薬ホー ン ス株式会社 証券コー 4596
適応症 非臨床 第 相 第 相 第 相
塩酸塩
増殖糖尿病網膜症
塩酸塩
ー
病
低分子化合物
白内障
老視 老眼
遺伝子療法
網膜色素変性
低分子化合物
糖尿病黄斑浮腫
ッ 型加齢黄斑変性
詳細
在宅・遠隔医療
ン 機器
超小型
(
網膜 光干渉断層撮影機器
OCT
)
ン 及び 臨床試験 及び
製品開発 承認・認証510(k)
11
糖尿病網膜症：進行段階 現治療法
経 過 観 察
硝 子 体 手 術
抗
VEGF
製 剤
糖 尿 病 黄 斑浮腫
網 膜 中 心
形 成 さ た 硬 性 斑 綿 花 様 斑
新 生 血 管
増 殖 糖 尿 病網膜症
新 生 血 管 の 周 形 成 さ た 硬 性 斑
非 増 殖 糖 尿病網膜 症
網 膜 出 血
現治療法 課題
▪
侵襲的
▪
視力低下 伴う副作用
▪
多大 患者負担
網 膜 光 凝 固 術
硝 子 体 手 術
抗
VEGF
製 剤
世界 約 億
500
万人 患う 成人失明 主要原因
糖尿病網膜症：
塩酸塩
網膜
光 電気信号 変え
働
視覚
呼
仕組
あ
網膜 暗い環境
視覚
代謝 高く
多く エ
ー 酸素 消
費
エ
ススタ
視覚
調節
働
あ
網膜 代謝 酸素需要 軽減
血管新生 抑制
期待
経口投与
侵襲性
低い治療法
目指
多く 患者 た
増殖糖尿病網膜症へ
適応 目指
次 非増殖糖尿病網膜症
進行抑制 合併症
あ 糖尿病黄斑浮腫
発症抑制 可能性 評価
全く新 い
ー
13
増殖糖尿病網膜症：臨床第 相試験完了
•
多施設 米国 最大６施設
無作為化 二重盲検
比較
•
18
名 被験者
あ い
日 回
12
週間 わた 経口
投与
投与群
5mg
40mg
漸増試験
•
評価項目
び結果
−
増殖糖尿病網膜症 関連
ー ー 変化
−
網膜出血 血管新生
び視力へ 効果
➢
網膜症 発症や悪化 関連
ー ー あ
VEGF(
血管内皮増殖因子
)
濃度 軽度改善 認
た
2018
年
1
月
15
日発表
2016
年
2017
年
2018
年
2019
年
Q2
Q3
Q4
Q1
Q2
Q3
Q4
Q1
Q2
Q3
Q4
Q1
Q2
臨床第 相
窪田製薬ホー ン ス株式会社 証券コー 4596
解析し今後の開発戦略を策定
1,716
1,986
2,246
2,492
2017
2018
2019
2020
年平均成長率
13.3%
単 位
:
万米
ー
病
遺伝性 若年性黄斑変性 あ
治療法未確立 稀少疾病
▪
重篤
ン ッ ・
・ ー
あ
米国 欧州
日本
い 合計
15
万人弱 罹患
い
推定
▪
ABCA4
遺伝子 突然変異
ー
病 発症原因
▪
両眼 緩や
進行
中心暗転 色覚障害 周辺視野 障害
た
様々 症例 あ
患者 視力
0.1
以下 低下
▪
当社
2017
年
1
月 米国食品医薬品局
(FDA)
ーフ ン
17
光受容細胞 死滅
網膜色素上皮細胞 死滅
網膜色素上皮細胞 機能障害
活性酸素 産生 補体活性化 促進
フ
ン
蓄積 脂質
ン
質 毒性
ン
A
遺伝子異常：
ABCA4
フ
ン
毒性
ン
A
蓄積 阻害
塩酸塩
ー
病：
作用機序
30 25 20 15 10 5
毒
ン
A
代謝物
A2E
の減少効果
遺 伝 性 網 膜 変 性 疾 患
ABCA4-/-
ノ ッ
ウ
ウ
を 用 いた 薬 効試 験
A2E／ チンの減少
エ 3 mg/kg 3ヶ 投
abca4 -/-abca4
-/-wild-type
Emixustat (mg / kg)
A 2E ( pm ol e/ ey e)
Modified From: Bavik C, Henry SH, Zhang Y, Mitts K, McGinn T, Budzynski E, et al. (2015) Visual Cycle Modulation as an Approach toward Preservation of Retinal Integrity.
Veh. 0.03 0.1 0.3 1.0 3.0
Day 180 Day 0
*
*
*
19
ー
病：臨床第
a
相試験完了
多施設
•
米国 最大６施設
無作為化 二重盲検
22
•
名 被験者 1対1対1 割合
2.すmる すmる 10mる 投与群 割 当
1ヶ月間1日1回夕方
経口投与
評価項目
•
が薬理作用 安全性 忍容性 評価き
び結果
網膜電図
−
用い
点滅光 対
網膜 電気的応答 変化 検証
光退色光
−
へ 曝露後
杆体b波 振幅 抑制 割合
主要評価項目
➢
達成：杆体b波 振幅 最大90% 超え 抑制効果 見
投与用量
け 安全性
び忍容性 確認さ た 201。年1月1す日発表
臨床第３相試験実施を
2018
年
Q4
予定
2018
2017
年
2018
年
2019
年
Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2
臨床第
a
相
臨床第 相
FPFV
窪田製薬ホー ン ス株式会社 証券コー 4596
21
白内障
状態
規則性あ
構造の
ン
質
視界 与え 影響
曇 た状態
規則
構造の
ン
質
変性 たタン
質 凝集
混濁
視覚障害 発症
通常 水晶体
混濁 た水晶体
白内障：手術
非侵襲的治療薬
一般的 白内障手術
1.
水晶体 摘出
た
角膜 切開
2.
超音波白内障手術装置 液化
吸引 水晶体乳化
3.
水晶体 あ た場所 透明 眼内 ン
移植
4.
切開箇所 眼圧
自己閉鎖 保護 ー
け
ー
あ
ー 類縁低分子化合物
▪
白内障
び老視
(
老眼
)
治療 新た 非侵襲的 治療薬候補
▪
ン
質凝集 阻害 水晶体混濁 解消
▪
生体内物質
存在
▪
動物
け 水晶体混濁 解消
23
ー 類縁低分子化合物開発
POC (
ー ・
・コン
)
目標
白内障患者 対象
臨床第
/
相試験開始 目
標
<
水晶体混濁度 評価 近見視力
評価
>
IND (
臨床試験用 新医薬品
)
申請 た
非臨床試
験 実施予定
<
製剤開発
>
2016
-2018
8
2018
白内障
び老視 老眼
治療薬候補
3,651
3,864
4,092
4,358
2017
2018
2019
2020
年平均成長率
6.1%
単 位
:
万米
網膜色素変性
▪
初期 含 夜盲症 視力低下 視野狭窄
特徴的 症状
▪
幼少期 視力低下 進行
ー
40
歳
失明
可能性
あ
▪
網膜色素変性 遺伝性網膜疾患
起因
遺伝子変異
100
種以上
正常 視力
低下 た視力
視力狭窄
失明
27
▪
ン 用い こ
他
ン
質
高い光感度
獲得 期待さ
▪
型 ン
質 あ た
免疫監視機構
誘導さ
炎症
反応 最小限 抑え こ
想定
▪
遺伝子変異 依存
い
プシン
光感度の高い
オン型双極細胞
死滅した光
容体
技術
-
遺伝子療法
網膜色素変性患者 対象
ー 利用
網膜
ン型双極細胞
ン 形質導入
網膜色素変性：
技術開発
POC (
ー ・
・コン
)
目標
網膜色素変性患者 対象
臨床第 相試験
開始 目指
IND (
臨床試験用 新医薬品
)
申請 た
非臨床試
験 実施予定
2016
-2018
2018
-2019
2019
糖尿病黄斑浮腫
び
目 健康 視力
びや
炎症
•
加齢黄斑変性
•
地図状萎縮
•
網膜静脈閉塞症
•
糖尿病網膜症
ぶ
う
•
膜炎
術後炎症
•
•
•
後眼部
眼内
前眼部
ぶ
う膜炎
術後炎症
地図状萎縮
加齢黄斑変性
網膜静脈閉塞症
糖尿病網膜症
薬剤分類
抗
ン剤
免疫抑制剤
免疫抑制剤
存在
抗
VEGF
製剤
薬剤
ノ
シ
シ
ュ
ン
硝子体内
く
経口投与
治療法
31
生体内物質模倣低分子化合物
-
抗炎症剤
糖尿病黄斑浮腫
ッ 型加齢黄斑変性
網膜疾患 初期
段階
い 炎症 調節
全く新 い
薬剤開発
▪
眼内 細小血管 損傷
こ
く病的 血管新生
び
血管漏出 抑制
▪
抗
VEGF
製剤 同等 効果 得
可能性 初期段階
in vivo
(
生体内
)
試験 示唆
▪
少 い投与回数
治療法
患者 負担 軽減
生体内物質 働
模倣
低分子化合物 開発
抗炎症剤
ッ フ ー
様々 眼疾患 対
革新的 治療法
確立 目指
-
ッ
生体内物質模倣低分子化合物開発
POで が
ー ・
・コン
き 目標
臨床第 相試験 開始 目指
IND (
臨床試験用 新医薬品
)
申請 た
非臨床試
験 実施予定
2018
-2019
2019
-2020
2020
-2021
33
6,220
6,424
6,676
6,767
2017
2018
2019
2020
年平均成長率
2.9%
単 位
:
万米
ッ 型加齢黄斑変性：世界市場規模
在宅・遠隔医療
ン 機器
35
超小型
OCT
ソ ュー ョン
第一段階
ッ 型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫
網膜血管新生
眼疾患
ン
提供
網膜 構造や視力 変化 い た病状 経過
患者 検査
医師 遠隔 診断
確立
こ
個
別 患者 適 た眼科治療 実現 目指
PBOS
Patient Based Ophthalmology Suite
自社技術
開発
い 低コ
眼科医療ソ ュー ョン
•
患者 自分 検査
た
OCT
光干渉断層計
•
眼疾患治療時
・
ン
提供
•
在宅・遠隔医療分野
需要 増大 対応
PBOS
：
概要
ン ー ッ
活用 た 在宅
検査 可能 低コ
眼科
医療
ン
眼疾患 進行 検知
通院
い 検査
い
治療負担 軽減
OCT
在宅検査
インターネッ
クラ
医師
医療機関
検査結果 解析
在宅
37
PてOS：超小型Oでへ
開発
承認
び認証 目指
臨床試験
び製品開発予定
ン及び
タ
設計
び製作予定
2017
-2018
2018
2019
糖尿病黄斑浮腫
ッ 型加齢黄斑変性
血管新生 伴う
網膜疾患 対象
た 在宅・遠隔眼科医療
39
連結損益計算書 概要
(IFRS)
単位：百万円
2016
年度
2017
年度
増減額
増減 主 要因
事業収益
846
―
△
846
エ
契約 終了 た
ススタ
関
大塚製薬
共同開発
事業費用
4,917
3,620
△
1,297
研究開発費
2,335
2,380
＋
44
自社研究
1,354
2,380
＋
1,026
エ
PBOS
ススタ
研究開発費 増加
臨床試験
提携研究
981
―
△
981
Dry AMD
臨床試験 終了
一般管理費
2,582
1,240
△
1,342
•
三角合併関連費用：△
442
百万円
•
株式報酬費用：△
382
百万円
•
人件費や関連費用：△
307
百万円 他
営業損失
△
4,071
△
3,620
＋
451
当期損失
△
3,911
△
3,445
＋
466
連結財政状態計算書 概要
(IFRS)
単位：百万円
2016
年
12
月末
2017
年
12
月末
増減額
増減 理由
流動資産
14,839
11,673
△
3,166
現金及び現金同等物
そ 他 金融資産
14,256
11,197
△
3,059
※
そ 他
583
476
△
107
営業債権 回収
減少
非流動資産
2,333
1,724
△
610
そ 他 金融資産
2,218
1,566
△
652
※
そ 他
115
158
＋
43
資産合計
17,172
13,396
△
3,776
流動負債
537
327
△
211
Dry AMD
臨床試験 終了 三角合併
手続完了
減少
非流動負債
111
103
△
8
資本
16,524
12,967
△
3,557
当期損失及び米国子会社 換算差額
負債及び資本合計
17,172
13,396
△
3,776
※ 現金及び現金同等物
そ 他 金融資産
(
流動・
非流動
)
合計
16,474
12,763
△
3,711
2018
年度 見通
事業収益
➢
開発及び商業化 資金 提供
製薬企業
様々
ー
ー
ッ
可能性 検討
提携 通
収益確保 目指
営業利益 損失
➢
スター
病 対象
た臨床第 相試験や
PBOS
や他 開発
ン 開発
研究開発費用 増加
➢
継続的 コス 評価 人件費や間接費 減少
営業損失 縮小
本 ン ー ョン資料 含 将来 財務情報 び予測 記述 2018年 月13日付 2017年12月期決算短信 基 い 記載 い 将来
財務情報 び予測 当初 開示 時点 記述 あ 既 開示 い 将来 財務情報 び予測 更新 正確性 保証 あ せ
41
窪田製薬ホー ン ス株式会社 証券コー 4596
単位：百万円
事業収益
営業利益
税引前利益
当期利益
2018
年度
予想
－
△
3,500
△
3,370
△
3,370
43
名称
窪田製薬ホー
ン ス株式会社
英文名称
Kubota Pharmaceutical Holdings, Co., Ltd.
設立
2015
年
12
月
所在地
東京都千代田区霞 関
3-7-1
霞 関東急
4F
電話番号
0しけ6すす0け。9ざ。 代表
代表者
代表執行役会長 社長兼最高経営責任者 窪田 良
MD, PhD
子会社
Acucela Inc.
メ
合衆国ワ ン ン州
市
会社概要
役員 経歴
田 良
MD、PhD
田製薬ホ ン 株式会社 代表執行役会長、社長兼最高経営責任者
ュ ン 会長、社長兼最高経営責任者
浅子 信 郎
株式会社 エヌ エ 執行役員CFO
前職：MediciNova, Inc. 最高財務責任者
田 四郎
PhD
株式会社エ サ エン 社長兼最高経営責任者
前職: 参 製薬株式会社 薬剤開発担当執行 締役
中村 栄作
一般社団法人こいのぼ 監事
前職: オサ 株式会社 締役兼部長、Berevno Corporation 最高経営責任者
兼社長、CanBas Corporation 社外 締役、株式会社 社外 締役
ウチ
RT ンサ ン ン 社長
前職: Softbank Investment America Corporation 社長、Softbank America 財務部長 び秘書
役、Credit Suisse First Boston社 国 エ の 、SBI ンベ ン
株式会社 びQuark Pharmaceuticals, Inc. 締役
